SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS) - A farmacêutica Roche pausou na terça-feira (22) o envio de Elevidys, remédio voltado a crianças com distrofia muscular de Duchenne para países que têm a FDA (Food and Drug Administration), agência reguladora dos Estados Unidos, como referência para aprovação local. A medida não atinge o Brasil.
A pausa aconteceu após a FDA solicitar que a Sarepta, empresa que tem os direitos comerciais do remédio nos Estados Unidos, interrompesse voluntariamente a comercialização do medicamento. O pedido ocorreu após a morte do terceiro paciente que havia recebido a terapia genética, segundo a empresa divulgou na sexta-feira (18). Ele morreu de insuficiência hepática aguda. Outros dois adolescentes já haviam morrido.
Em nota, a Roche afirma que continuará a enviar o tratamento para pacientes ambulatoriais em outros países onde está aprovado, em consulta com as autoridades regulatórias locais, inclusive o Brasil. A farmacêutica afirma que está em consulta com a Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). O Elevidys também está aprovado em países como Japão, Emirados Árabes Unidos, Catar e Kuwait.
Na nota, a Roche diz acreditar que o perfil de benefício-risco é positivo na população de pacientes deambuladores (pessoas que têm dificuldade para andar). "Até o momento, aproximadamente 760 pacientes deambuladores com DMD foram tratados com Elevidys em ambientes clínicos e de mundo real, e não houve fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população", diz em comunicado.
A Roche disse que está trabalhando para entender por que a FDA fez o pedido e que está em contato com autoridades de saúde globalmente para determinar os próximos passos potenciais.
Tratamento voltado a crianças com distrofia muscular de Duchenne e que custa R$ 14,6 milhões, o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) recebeu parecer inicial negativo da Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) no processo que avalia a oferta da droga na rede pública.
O comitê de medicamentos do órgão considerou que "há incertezas quanto à eficácia dessa terapia, além de ela apresentar um perfil de segurança que indica risco potencial de eventos adversos graves, como miosite (inflamação dos músculos) e lesão no fígado".
No entanto, o governo federal cumpre ordem do STF (Supremo Tribunal Federal) de administrar o Elevidys a pacientes que atendam aos critérios para recebê-lo.
Procurados na terça-feira (22), o Ministério da Saúde e a Anvisa não retornaram até a publicação da reportagem. O STF, procurado nesta quarta-feira (23), também não retornou.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, que acomete principalmente crianças do sexo masculino.
Essa alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração de uma proteína no músculo, a distrofina, que causa o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras, como correr, pular e subir escadas.
Até a ordem do STF, o uso de corticoides para retardar a progressão da fraqueza muscular era o único tratamento disponível no país.
