A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informa que decidiu, por medida de precaução, suspender temporariamente a importação, comercialização e distribuição do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A suspensão vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

De acordo com a agência, a decisão foi tomada à luz de novas informações regulatórias divulgadas pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics, sendo dois casos em pacientes pediátricos não deambuladores com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) tratados com Elevidys® e um terceiro caso em paciente adulto com Distrofia Muscular de Cinturas, que utilizaram produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. 

Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. Destaca-se que a empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos Estados Unidos.

Uso autorizado no Brasil - No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos com mutação confirmada no gene DMD, e condicionado a monitoramento intensivo de segurança e confirmação de eficácia de longo prazo, conforme a RDC nº 505/2021.

Nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil. Tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações não autorizadas pela Anvisa, conforme divulgado pela Agência, em 17 de junho de 2025, referente aos dois casos iniciais. 

A empresa Sarepta atendeu a uma solicitação da FDA e interrompeu voluntariamente a distribuição do medicamento Elevidys® para todos os pacientes, incluindo aqueles deambuladores e não deambuladores, nos Estados Unidos. De forma semelhante, a Roche comunicou a suspensão voluntária e temporária do fornecimento de Elevidys® para novos pacientes deambuladores com DMD em países fora dos Estados Unidos que dependem exclusivamente da aprovação da FDA para uso local do produto, além daqueles com programas assistenciais específicos. 

Após articulação com a Anvisa, a empresa Roche decidiu suspender voluntariamente, também no Brasil, a disponibilização do produto Elevidys® com as devidas comunicações técnicas aos profissionais da saúde brasileiros. Embora os casos de óbito tenham ocorrido em perfil de pacientes para os quais o Elevidys® não está indicado no Brasil e não haja, até o momento, relatos de problemas relacionados à sua aplicação no país, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do produto. A decisão foi tomada de forma cientificamente prudente e preventiva, diante do surgimento de novos dados internacionais que apontam para hepatotoxicidade grave com desfecho fatal.